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Versorgungsdefizite im deutschen Gesundheitswesen

18. Bad Orber Gespräche über kontroverse Themen im Gesundheitswesen

Series:

Eberhard Wille

Dieser Band der Bad Orber Gespräche 2013 enthält die erweiterten Referate eines interdisziplinären Workshops zum Thema Versorgungsdefizite im deutschen Gesundheitswesen? Probleme der regionalen Versorgungsunterschiede, der Mengenentwicklung und Finanzierung im Krankenhausbereich, der Nutzenbewertung von Arzneimitteln und des Arzneimittelmarktneuordnungsgesetzes werden erörtert. Dabei kommen Vertreter des Gemeinsamen Bundesausschusses, des Bundesversicherungsamtes, des GKV-Spitzenverbandes, der Krankenkassen, der Krankenhausträger, des Zentralinstituts für die Kassenärztliche Versorgung, der pharmazeutischen Industrie und der Wissenschaft zu Wort.
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Die Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen durch den Gemeinsamen Bundesausschuss

← 100 | 101 →Josef Hecken

Die Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen durch den Gemeinsamen Bundesausschuss

1. Einleitung

Die Arzneimittelversorgung in Deutschland unterliegt einer weitreichenden Regulierung. Neben den sozialrechtlichen Aspekten der Leistungserbringung für die Versicherten sind verschiedene arzneimittelrechtliche Regelungen z.B. zur Herstellung und zum Vertrieb von Arzneimitteln zu beachten. Die Arzneimittelversorgung wird in Deutschland u.a. durch folgende Rechtsvorschriften geregelt:

Arzneimittelgesetz (AMG): Es regelt als zentrale Rechtsvorschrift die Herstellung, Zulassung und Abgabe von Arzneimitteln sowie die staatliche Überwachung der Arzneimittelversorgung.

Apothekengesetz (ApoG) und Apothekenbetriebsordnung (ApBetrO): Sie regeln die Voraussetzungen zur Erlaubnis für und die Anforderungen an den Betrieb von Apotheken.

Arzneimittelpreisverordnung (AMPreisV): Sie macht Vorgaben über die zulässigen Preisaufschläge des pharmazeutischen Großhandels und der Apotheken.

Sozialgesetzbuch Fünftes Buch (SGB V): Es regelt die Leistungsansprüche der gesetzlich Krankenversicherten, die Aufgaben der gemeinsamen Selbstverwaltung und die Rahmenvorgaben zur Arzneimittelversorgung für Versicherte.

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat die Aufgabe, Richtlinien zur Sicherung einer ausreichenden, zweckmäßigen und wirtschaftlichen Versorgung der Versicherten mit Arzneimitteln zu erstellen.

Apothekenpflichtige verschreibungspflichtige Arzneimittel sind in Deutschland grundsätzlich unmittelbar nach der Zulassung für alle Patientinnen und Patienten in der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) verfügbar. Soweit von vornherein keine gesetzlichen Gründe für einen Ausschluss vorliegen, können zugelassene Arzneimittel von Ärztinnen und Ärzten zulasten der gesetzlichen Krankenkassen verordnet werden. Erst nach Eintritt eines Arzneimittels mit neuem Wirkstoff in den Markt greifen in der Bundesrepublik Deutschland ← 101 | 102 →verschiedene Regulierungsinstrumente, die mit Blick auf die Erstattung von Leistungen innerhalb der GKV auch eine Überprüfung des Nutzens, der Notwendigkeit und der Wirtschaftlichkeit von Arzneimitteln vorsehen. Diese Aufgabe hat der Gesetzgeber dem G-BA übertragen.

So kann der G-BA die Verordnungsfähigkeit eines zugelassenen Arzneimittels in der vertragsärztlichen Versorgung durch die GKV unter bestimmten Voraussetzungen einschränken oder ausschließen, insbesondere wenn ein Arzneimittel unzweckmäßig ist.

Für die Realisierung einer hochwertigen und wirtschaftlichen Arzneimittelversorgung der gesetzlich Krankenversicherten stehen dem G-BA verschiedene Instrumente zur Verfügung. Dazu gehören:

die Bildung von Festbetragsgruppen (Wirkstoffgruppen, für die Erstattungsobergrenzen in der GKV festgelegt werden)

die Erstellung von Therapiehinweisen zur wirtschaftlichen Verordnungsweise

Verordnungseinschränkungen und -ausschlüsse auf der Basis von Nutzenbe- wertungen

die Konkretisierung des Ausschlusses von Arzneimitteln, bei denen eine Erhöhung der Lebensqualität im Vordergrund steht (sogenannten Lifestyle-Arzneimitteln wie etwa Präparaten zur Potenzsteigerung)

Hinweise zur Austauschbarkeit von Darreichungsformen

die Beauftragung von Expertengruppen zur Bewertung eines Off-Label-Use

die (frühe) Nutzenbewertung nach § 35a SGB V aller neu zugelassenen Wirkstoffe unmittelbar nach Markteintritt (eine Aufgabe, die dem G-BA mit dem Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz ab dem Jahr 2011 übertragen wurde).

Die Durchführung einer Kosten-Nutzen-Bewertung. Sie kann auf Verlangen des pharmazeutischen Unternehmens oder des GKV-Spitzenverbands nach abgeschlossener Nutzenbewertung nach § 35a SGB V im Rahmen der Verhandlungen über den Erstattungsbetrag nach einem abgeschlossenen Schiedsverfahren beauftragt werden.

Zu den Aufgaben des G-BA gehören auch:

die Aufnahme von nicht verschreibungspflichtigen Arzneimitteln, die als Therapiestandard zur Behandlung schwerwiegender Erkrankungen gelten, in die Anlage I der Arzneimittel-Richtlinie (die sogenannte OTC-Übersicht)

die Aufnahme von Medizinprodukten in eine Zusammenstellung der in medizinisch notwendigen Fällen ausnahmsweise verordnungsfähigen Medizinprodukte in die Anlage V der Arzneimittel-Richtlinie.

← 102 | 103 →Dieses mannigfaltige Aufgabenspektrum wird seit seiner Implementierung häufig kontrovers diskutiert und bisweilen kritisch bewertet. Insbesondere die Bearbeitung des Bestandsmarktes stand in letzter Zeit sehr im Mittelpunkt der öffentlichen Aufmerksamkeit.

Mit dem vorliegenden Beitrag wird die frühe Nutzenbewertung insgesamt, aber auch die zwischenzeitlich durch das 14. SGB V-Änderungsgesetz avisierte Abschaffung dieser Bewertungsform im Kontext der täglichen Arbeit des G-BA dargestellt.

2. Frühe Nutzenbewertung von Arzneimitteln

2.1 Ein deutscher Sonderweg?

In diesem Rahmen wird häufig auf Sorgen der pharmazeutischen Unternehmen hingewiesen, dass diese weitreichenden Regularien zu einer Beschränkung der Innovationskraft und damit einer Behinderung des Fortschrittes führen könnten. Ein Blick über die Landesgrenzen hinaus zeigt allerdings, dass die in Deutschland vorherrschenden Regularien keinesfalls einen Einzelweg beschreiben sondern vielmehr die Gepflogenheiten anderer Länder nur nachzeichnen.

Zwar findet sich in Regimen mit direkt zahlenden Patientinnen und Patienten, wie in Mexiko, Russland, Indien, China und Brasilien, eine weitgehend freie Preisbildung, aber es zeigt sich, dass schon mit Eintritt von regulierten Versicherungsmärkten bei der Krankenversorgung eine Arzneimittelpreisfindung in kooperativen Strukturen zu finden ist.

Beispielsweise finden sich in den USA versicherungsbasierte Verhandlungslösungen, die für das jeweilige Kollektiv einheitliche Preisfestsetzungen im Rahmen von Verhandlungslösungen zwischen Unternehmen und Versicherungsgesellschaft etablieren.

Länder, die auch im Versicherungssystem den deutschen Strukturen ähnlicher sind, wie beispielsweise Frankreich, Italien, Spanien haben vergleichbar dem bei uns eingeführten System Preisbildungsmechanismen, die auf therapeutischen Bewertungen basieren, die unter der Anwendung von Referenzkategorien oder komparatorbasierten Bewertungen zur Preisbildung gelangen. Noch weitergehende Preisbildungsinstrumente finden sich in Australien, Kanada, Korea, Schweden und dem Vereinigten Königreich. Dort erfolgt die Preisbildung auf Grundlage einer gesundheitsökonomischen Bewertung, die als Preisbildungselement Instrumente der Kosten-Nutzen-Bewertung oder der Kosten-Effektivität anwendet.

In der Gesamtschau kann daher festgestellt werden, dass die in Deutschland eingeführte und mittlerweile im praktischen Regelbetrieb exerzierte frühe ← 103 | 104 →Nutzenbewertung bei patentgeschützten Arzneimitteln im internationalen Vergleich keinen Tabubruch darstellt.

Auch die zeitweise nicht zu überhörende Befürchtung einzelner Akteure im Arzneimittemarkt, dass die frühe Nutzenbewertung im Widerspruch zur arzneimittelrechtlichen Zulassung stehe, kann an dieser Stelle ausgeräumt werden. Denn die arzneimittelrechtliche Zulassung beurteilt die Sicherheit, Wirksamkeit und Qualität; die frühe Nutzenbewertung in der oben beschriebenen Form beurteilt darüber hinaus auch noch den Mehrwert des zu beurteilenden Wirkstoffes gegenüber anderen Therapieoptionen.

2.2 Verhindert das AMNOG den wirtschaftlichen Erfolg?

Auch diese häufig zu lesende Aussage findet sich bisweilen und verleiht den Befürchtungen von Skeptikern Ausdruck, die aufgrund der Wirkungen der frühen Nutzenbewertungen, dann als Basis für die Preisverhandlungen, von negativen Effekten einer wenig positiven Beurteilung auf das Marktpotenzial, den Preis und den sich daran anschließenden wirtschaftlichen Erfolg eines neuen Arzneimittels ausgehen.

Die Erfahrungen der letzten Jahre haben gezeigt, dass Derartiges eben nicht der Fall ist. Durch die Wirkungen des AMNOG und die Bewertung des G-BA wird wirtschaftlicher Erfolg nicht behindert. Wie im jüngsten Arzneiverordnungsreport zu lesen ist, befinden sich unter den umsatzstärksten 30 Arzneimitteln u.a. die Wirkstoffe Abirateronacetat und Telaprevir. Beides sind Arzneimitteln, die Anfang des Jahres 2012 die frühe Nutzenbewertung durch den G-BA durchlaufen haben. Abirateronacetat, ein Wirkstoff gegen Prostatakarzinome, wurde im März 2013 mit einem Hinweis auf einen beträchtlichen Zusatznutzen bewertet. Zwei Jahre nach Markteinführung verzeichnete dieser Wirkstoff einen Umsatz im deutschen Markt von 118,2 Mio. Euro.

Telaprevir wurde ebenfalls im März 2012 bewertet als ein Wirkstoff zur Behandlung von Hepatitis C. Als Bewertungsergebnis legte der G-BA die Stufe „Zusatznutzen nicht quantifizierbar“ an. Auch dieses Arzneimittel konnte im Jahr 2012 einen Umsatz von 115,9 Mio. Euro im deutschen Markt realisieren. Dabei wurde zudem noch einmal deutlich, dass die Bewertung „Zusatznutzen nicht quantifizierbar“ keinesfalls mit keinem oder einem extrem geringen Zusatznutzen gleichzusetzen ist und auf diesem Weg einen Markterfolg behindert.

2.3 Wird durch das AMNOG die Versorgung gefährdet?

Ausgehend von der unter Punkt 2.2 widerlegten These, dass durch die Wirkungen des AMNOG wirtschaftlicher Erfolg neuer Wirkstoffe verhindert wird, ← 104 | 105 →schließt die Argumentation der Kritiker mit einer weiteren Sorge an. Es wird befürchtet, dass aufgrund schlechter wirtschaftlicher Aussichten – in Folge von Testaten ohne Zusatznutzen bei der frühen Nutzenbewertung – Marktaustritte an der Tagesordnung sein werden, da sich die daran anschließenden Preisverhandlungen im Umfeld einer eventuell generischen zweckmäßigen Vergleichstherapie bewegen. Hier ist zunächst einmal festzustellen, dass durch die Bewertung des G-BA kein Marktaustritt eines zugelassenen Arzneimittels erforderlich wird. Dieses obliegt rein der unternehmerischen Entscheidungssphäre. Unabhängig davon sind bei bislang 66 abgeschlossenen frühen Nutzenbewertungen lediglich 5 Marktaustritte erfolgt. Durch keinen der Marktaustritte ist die Versorgung auch nur annähernd gefährdet worden. In allen Fällen lagen ausreichende Behandlungsalternativen auch nach Marktaustritt vor. In einem Fall wurde die Zulassung eines Wirkstoffes nach der Bewertung des G-BA sogar wegen Sicherheitsbedenken stark eingeschränkt, was die vermeintlichen Wirkungen des Marktaustrittes noch einmal in besonderem Licht erscheinen lässt.

3. Fazit: Das AMNOG erfüllt seinen Zweck

Der G-BA hat bislang 66 frühe Nutzenbewertungen durchgeführt. 60 % der Bewertungen erfolgten mit einem positiven Zusatznutzen. Damit liegen die Bewertungen des G-BA über dem internationalen Durchschnitt. Von den 66 Bewertungen erhielten 6 die Note „nicht quantifizierbar“ und 13 die Note „beträchtlich“. Insbesondere die letztgenannte Kategorie steht dafür, dass durch den neuen Wirkstoff gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie eine bisher nicht erreichte deutliche Verbesserung des therapierelevanten Nutzens erreicht wird.

Dieses positive Ergebnis stellte sich allerdings überdurchschnittlich häufig (38 % zu 20 %) im Bereich der onkologischen Wirkstoffe ein. Der Anteil der onkologischen Wirkstoffe an den gesamten Wirkstoffen mit früher Nutzenbewertung beträgt allerdings aktuell lediglich 29 %, was für die guten Ergebnisse i.S. des medizinischen Fortschrittes und auch die guten Studien aus diesem Bereich spricht.

Unabhängig von allen positiven Wirkungen muss an dieser Stelle aber auch darauf hingewiesen werden, dass gegenwärtig das AMNOG immer noch als lernendes System zu verstehen ist. Die bisherigen Weiterentwicklungen wie der sog. „Clock-Stop“, durch den für pharmazeutische Unternehmen bei unvollständig eingereichten Dossiers die Möglichkeit geschaffen wurde, fehlende Unterlagen im Verfahren nachzureichen, sind dabei ebenso exemplarisch zu nennen wie die Aufgabe der bisher gültigen Beschränkung auf die wirtschaftlichste zweckmäßige Vergleichstherapie.

← 105 | 106 →Auch die jüngst durch den Entwurf des 14. SGB V-Änderungsgesetz avisierte Beendigung des Bestandsmarktaufrufes ist als solche Weiterentwicklung zu verstehen, beschreitet sie doch letztendlich den Weg eines pragmatischen Vorgehens. Die bevorstehenden Bewertungen von Bestandsmarktprodukten standen vor dem praktischen Problem, dass die dort angesiedelten Arzneimittel oft nur über sehr alte Zulassungsstudien verfügten, die den aktuellen Anforderungen ihrer Zeit entsprachen, heutigen Maßstäben aber nur schwer standhalten können. Darüber hinaus waren die Verfahren mit nicht zu verachtenden rechtlichen Risiken verbunden (Art 19 IV), die letztendlich zu einem Klageweg hätten führen können, dessen Beschreitung ähnliche Zeiträume in Anspruch genommen hätte wie die verbleibende Patentlaufzeit. Im Ergebnis wären so die wirtschaftlichen Wirkungen der Bewertung zumindest fragwürdig geworden.

Im Zuge dieses Verfahrens stellt sich nun noch die spannende Frage, wie man mit der Bewertung alter Wirkstoffe umgeht, die für ein neues Anwendungsgebiet zugelassen werden. Die aktuelle Rechtslage sieht ein Verfahren der Nutzenbewertung nach AMNOG mit anschließender Preisverhandlung für solche, bereits vor dem 1.1.2011 zugelassene Wirkstoffe nicht vor – es fehlt die formale Voraussetzung für eine Bewertung. Hier kann der G-BA auch nicht von sich aus die Regeln ändern und anpassen, dazu fehlt ihm die rechtliche Kompetenz. Vor allem in Hinblick auf die Qualität der Patientenversorgung wären eine Nutzenbewertung unter Berücksichtigung positiver und negativer Effekte, die Anhörungen der Fachkreise und eine anschließende Preisverhandlung aus Sicht des G-BA von erheblichem Interesse. Das sehen im G-BA alle Beteiligten einschließlich der Patientenvertreter so. Für solche Fälle wäre es sehr wünschenswert, wenn eine Regelung geschaffen würde, die es zulässt, auch zum Teil schon sehr alte Wirkstoffe einer Nutzenbewertung zu unterziehen, wenn sie ein neues Anwendungsgebiet und neuen Unterlagenschutz haben.